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美서 파킨슨병 유전자 치료 실험

송고시간2018-10-26 09:50

(서울=연합뉴스) 한성간 기자 = 미국에서 파킨슨병을 유전자 요법으로 치료하는 임상시험이 진행돼 효과가 있는 것으로 나타났다.

미국 샌프란시스코 캘리포니아대학 메디컬센터 신경과 전문의 차드윅 크리스틴 박사 연구팀은 다른 치료법이 듣지 않는 파킨슨병 환자 15명을 대상으로 유전자 요법을 시행, 운동증상(motor symptom)이 개선되는 효과가 나타났다고 헬스데이 뉴스가 25일 전했다.

운동증상이란 손 떨림, 느린 동작. 근육 경직, 자세 불안정 등 파킨슨병의 전형적인 증상을 말한다.

이 유전자 요법(VY-AADC)은 무력화시킨 바이러스를 운반수단으로 이용, 운동을 조절하는 뇌의 신경전달물질인 도파민의 전구체 레보도파(levodopa)를 주입하는 것이다.

파킨슨병은 운동을 조절하는 뇌 부위에서 분비되는 도파민 생산 세포가 소실돼 발생한다.

이 유전자 치료제는 도파민이 이동하는 선조체(striatum)의 일부인 피각(putamen)이라는 부위에 주입됐다.

이 부위를 선택한 것은 이곳의 세포가 파킨슨병으로 파괴되지 않았기 때문이라고 크리스틴 박사는 설명했다.

연구팀은 한 차례 유전자 치료를 시행하고 최장 36개월까지 지켜봤다.

그 결과 파킨슨병 증상이 완전히 사라지지는 않았지만 매일 운동증상 없이 지내는 시간이 많아졌다. 이러한 효과는 최장 3년까지 지속되는 것으로 나타났다.

부작용은 혈전과 이로 인한 부정맥이었는데 이는 유전자 치료제 자체 때문이 아니고 이를 뇌에 주입하는 데 필요한 수술 때문이었다고 연구팀은 밝혔다.

파킨슨병을 유전자 요법으로 치료하려는 시도는 영국에서도 진행되고 있다.

영국 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 병원 연구팀은 도파민을 만드는 3개의 유전자를 바이러스에 실어 뇌의 선조체에 주입하는 임상시험을 파킨슨병 환자 30명을 대상으로 진행할 계획으로 알려졌다.

미국 연구팀의 임상시험 결과는 애틀랜타에서 열린 미국 신경학회(American Neurological Association) 학술회의에서 발표됐다.

파킨슨병
파킨슨병

(출처: 서울아산병원)

skhan@yna.co.kr

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